免疫抑制药(immunosuppressive drugs)的结构相异，但具共同特性：即可以抑制免疫反应过程中的某一成分，利用其抑制淋巴细胞的生成及增殖以达到免疫抑制作用，从而阻断免疫反应的进展，以达到治疗效果。
在上世纪由于器官移植治疗的开展，为抑制不同器官移植后的排异反应，在采用抗排异的治疗方案中免疫抑制药是主体。几十年来相继出现了多种免疫抑制药，如环孢素、麦考酚吗乙酯、他克莫司、雷公藤多苷等，预计将有更多新药出现。免疫抑制剂亦成为治疗自身免疫病不可少的药物。以类风湿关节炎(自身免疫病之一)为例，免疫抑制药不仅可以改善其临床症状，尚能延缓其软骨、骨的破坏，减少关节的致残并保持其功能。在类风湿关节炎的治疗指南中称本类药物为缓解病情的抗风湿药。其应用原则是：尽早用、联合用(即一个以上的DMARDs同时用)，根据病情轻重选用不同的DMARD组合。在其他多系统的自身免疫病，如系统性红斑狼疮、皮肌炎/多肌炎、血管炎等，免疫抑制剂是除糖皮质激素外的关键药物，它们改善病人的预后，延长其生存期。
现用于各风湿病的免疫抑制剂只有少数是已经为国家批准的。这是因为它们中不少是市场上的“老药”，原是为抗肿瘤或抗移植反应的，它们经风湿界医药人员大量实践和总结，调整其剂量和用法，其中许多在国外已被当局批准用于各个风湿病的治疗。其用法与？
较突出的有甲氨蝶呤(methotrexate，MTX)不仅被欧美国家批准用于类风湿关节炎的治疗，并在我国类风湿关节炎的诊治指南中成为首选的治疗药物。
环磷酰胺(cyclophosphamide，CTX)在系统性红斑狼疮的指南中是治疗重症系统性红斑狼疮、狼疮肾炎、狼疮脑病、血管炎的关键性药物。
另有一些DMARD类药在风湿病中扩大了国家批准的适应证；如羟氯喹用于系统性红斑狼疮、干燥综合征、类风湿关节炎的治疗(批准适应证为盘状红斑狼疮)。柳氮磺吡啶用于强直性脊柱炎的周围关节病(批准适应证为类风湿关节炎)。循证医学证明这些药物在治疗相应的风湿病是合理且有效的，安全性是可以接受的。从疗效和经济观点来讲它们是值得继续应用的。虽然生物制剂如TNF拮抗药已进入DMARD的行列，它们的疗效很被认可，安全性不比传统DMARDs差，可惜价格昂贵。因此我国风湿病人仍将依赖于上述传统DMARDs。本类药物有不少的不良作用，轻者为胃肠道不适、脱发、重者有感染、肝肾功能损害、骨髓抑制、停经、胎儿致畸等。不良作用与剂量及疗程相关。需在医师的指导下服用，定期随诊监测相关指标，根据个体情况调整药物剂量及种类。
甲氨蝶呤 Methotrexate
【适应证】类风湿关节炎、银屑病及银屑病关节炎、强直性脊柱炎的周围关节炎
【注意事项】(1)本品是治疗类风湿关节炎的标准药，有大量临床资料证明它对类风湿关节炎的有效性和安全性。
(2)治疗银屑病关节炎(包括银屑病皮损)有疗效。
(3)低剂量，一周7.5～15mg，未见有明显细胞毒作用。
(4)接受本品治疗过程中可出现肝酶上升，若肝酶上升到正常值3倍，需停药。至停药后4周内肝酶可恢复。
(5)中重度肾功能不全者慎用。
(6)长期服用出现感染的机会增多
(7)本品可导致周围血白细胞计数和(或)血小板减少，轻者停药恢复，严重者骨髓受抑。
(8)因其对胎儿有致畸作用故应停药3月以上方可考虑生育。
(9)服用本品者禁酒，初始时每月查血象及肝肾功能，逐渐过渡到每3月检测一次。
【用法与用量】(1)类风湿关节炎：口服，一周1次，7.5mg～15mg，最高剂量一周1次25mg。胃肠道症状严重者可皮下注射。与其他免疫抑制剂合用时一周量可减。
(2)银屑病关节炎：口服，一周1次，15mg～20mg。
(3)强直性脊柱炎的周围关节炎：口服，一周1次，7.5mg～10mg。
【制剂与规格】甲氨蝶呤片剂：2.5mg。 注射用甲氨蝶呤粉针剂：5mg。
(其他见第11章-抗肿瘤药)
环磷酰胺 Cyclophosphamide
环磷酰胺 Cyclophosphamide
【适应证】活动性系统性红斑狼疮、狼疮肾炎、精神神经性狼疮、系统性血管炎
【注意事项】(1)下列情况慎用：周围血白细胞计数和(或)血小板低下、骨髓抑制、感染尚未控制、肝肾功能损害、痛风病史、泌尿道结石史、放化疗病史。
(2)本品的代谢产物对泌尿系统有刺激性，为预防肾及膀胱毒性，应鼓励患者用药后大量饮水，必要时静脉补液，也可给予尿路保护剂美司钠
(3)用药期间定期监测血尿常规、肝肾功能和血清尿酸水平。
(4)环磷酰胺水溶液仅能稳定2～3小时，需现用现配。
(5)一次静脉滴注前需查血常规。白细胞计数＜3.0×109/L或血小板＜50.0×109/L者停用。
【禁忌证】白细胞计数和(或)血小板低下者、肝肾功能中重度损害者、对本品过敏者禁用。妊娠妇女(本品有致突变、致畸作用，可造成胎儿死亡或先天畸形)与哺乳妇女(本品可由乳汁排出)禁用。
【不良反应】(1)心血管系统 本品常规剂量不产生心脏毒性，大剂量(120～240mg/kg)可能引起出血性心肌坏死(包括病灶部位出血、冠状血管炎等)，甚至在停药后2周仍可出现心力衰竭。
(2)胃肠道 可有食欲减退、恶心、呕吐，停药后2～3日可消失。也可见口腔炎。
(3)肝脏 可造成肝脏损害，因本品的主要代谢物丙烯醛具肝毒性，引起肝细胞坏死、肝小叶中心充血，并伴AST及ALT升高。
(4)泌尿生殖系统 大剂量给药时，本品的代谢产物丙烯醛可以引起肾出血、膀胱纤维化及出血性膀胱炎、肾盂积水、膀胱尿道反流。用于白血病或淋巴瘤治疗时，易发生高尿酸血症及尿酸性肾病。此外，本品可引起生殖毒性，如停经或精子缺乏。
(5)呼吸系统 偶有肺纤维化，个别报道有肺炎。
(6)皮肤 可有皮肤及指甲色素沉着、黏膜溃疡、荨麻疹、脱发、药物性皮炎。偶见指甲脱落。
(7)可有视物模糊。
(8)长期使用本品可致继发性肿瘤。
(9)本品对骨髓抑制的严重程度与使用剂量相关。白细胞计数多于给药后10～14日达最低值，停药后21日左右恢复正常，血小板减少比其他烷化剂少见。
(10)代谢/内分泌系统 大剂量给药(50mg/kg)并同时给予大量液体时，可产生水中毒。
(11)其他 用药后偶见发热、过敏反应。
【用法与用量】成人常用量：活动性系统性红斑狼疮、狼疮肾炎：(1)静脉注射，按体表面积一次500～1000mg/m2，每3～4周1次；或静脉注射一次200mg，隔日1次，疗程约6个月，以后每3个月1次。(2)口服，一日100mg，一次服，维持期量减半。疗程遵医嘱。系统性血管炎活动期：静脉注射，一次200mg，一日或隔日一次。疗程遵医嘱。
儿童常用量：口服，一日1～3mg/kg。
【制剂与规格】环磷酰胺片：50mg。
复方环磷酰胺片：环磷酰胺：50mg，人参茎叶总皂苷：50mg。
注射用环磷酰胺粉针剂：(1)0.1g；(2)0.2g；(3)0.5g。
