富士胶片株式会社宣布在美国正式启动了针对复发性、难治性急性髓细胞白血病(acute myeloid leukemia, AML)患者的抗癌药物FF-10101的第一阶段临床试验。
急性髓细胞白血病是一种恶性血液病，造血干细胞中的血细胞恶性转化为白血病细胞，所产生的白血病细胞在骨髓中异常生长，遏制了血细胞的生成。此外，这些异常生长的白血病细胞侵入骨髓以外的其它器官，导致各个器官功能紊乱。绝大多数患者都难以治愈(5年生存率大约为30% *)。目前，美国每年新增急性髓细胞白血病患者大约20,000例。
约30%的急性髓细胞白血病患者的血细胞突变与FLT3**(造血干细胞增殖时产生的一种蛋白质)有关。这一突变包含两种类型：内部串联复制(internal tandem duplications, ITD)***和酪氨酸激酶结构域(tyrosine kinase domain, TKD)*4突变，均可诱发白血病细胞非正常生长，且预后较差。因此，FLT3抑制剂日益受到关注，因为它可以通过抑制突变FLT3的活性，抑制白血病细胞的复制。
FF-10101是富士胶片所研发的FLT3抑制剂。这种药物利用了富士胶片在胶卷业务领域*5所积累的先进合成与设计化学化合物的技术。
FF-10101通过与FLT3中的一种氨基酸进行不可逆结合，以抑制FLT3的活性，从而抑制白血病细胞的异常生长。在细胞学实验中，FF-10101显示出强大的活性抑制作用，对表现出TKD突变从而对其它FLT3抑制剂产生耐药性的白血病细胞，该药物可抑制其细胞增殖。另外，在临床前研究小鼠模型中，FF-10101针对ITD或TKD突变的白血病患者的原发性细胞也显示出了很好的效果。因此，该药物的临床试验效果非常值得期待。
据了解，富士胶片将肿瘤学作为其核心业务领域之一，通过结合技术优势与经验致力于促进抗癌药物的研发。富士胶片在这方面的优势包括化学合成能力、设计能力以及在研发和生产胶卷过程中日渐积累的分析技术。目前，富士胶片多种抗癌药物已在日本及海外展开临床试验。
*急性骨髓性白血病患者自确诊后5年的存活比例大约为30%。
**FLT3在造血细胞和祖细胞的细胞膜上，并参与血细胞的增殖和分化。
***发生突变时，近膜区的编码区(大小从3个到数百个FLT3基因核苷酸不等)被复制。
*4发生突变时，FLT3中部分氨基酸被其它氨基酸代替。
*5 FF-10101的研发被日本科学技术振兴机构(Japan Science and Technology Agency, JST)称为“新一代技术项目”(Next generation Technology Program, NexTEP)。
